研究人員發(fā)現(xiàn)基因治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病新途徑

　　中新網(wǎng)武漢10月26日電 (楊岑 馬芙蓉)一種名為AAV.CPP.16的腺相關(guān)病毒變體，能夠有效通過(guò)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的血腦屏障，遞送藥物至大腦與脊髓，有效治療患有惡性膠質(zhì)瘤的實(shí)驗(yàn)小鼠。近日，發(fā)表于《自然-生物醫(yī)學(xué)工程》的一項(xiàng)研究成果，為基因治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供新途徑。

　　該論文共同第一作者、武漢大學(xué)人民醫(yī)院神經(jīng)精神醫(yī)院神經(jīng)外科副主任醫(yī)師王峻26日介紹，腺相關(guān)病毒(AAV)是一種小型病毒，目前是體內(nèi)基因治療遞送的主要平臺(tái)。然而，基因載體遞送效率較低下，是阻礙AAV介導(dǎo)中樞神經(jīng)系統(tǒng)基因治療發(fā)展的重要瓶頸。

　　“基因載體遞送效率較低下，與血腦屏障有關(guān)?！蓖蹙忉屨f(shuō)，血腦屏障由緊密楔在一起的細(xì)胞組成，可防止血液中可能存在的毒素和病原體進(jìn)入腦組織，但同時(shí)也是阻礙基因治療藥物進(jìn)入中樞神經(jīng)的主要障礙。

　　研究中，課題組通過(guò)設(shè)計(jì)、改造，篩選出具有高度血腦屏障穿透性的腺相關(guān)病毒變體AAV.CPP.16。通過(guò)在不同品系小鼠、幼年及成年食蟹猴的動(dòng)物模型中注射攜帶目的基因的AAV.CPP.16，證實(shí)與其它AAV變體相比，AAV.CPP.16跨越血腦屏障的傳輸效率顯著提高，且在靈長(zhǎng)類食蟹猴中樞神經(jīng)系統(tǒng)中也能實(shí)現(xiàn)目的基因的高效、安全表達(dá)。

　　據(jù)介紹，該研究成果讓成功轉(zhuǎn)化AAV遞送藥物通過(guò)人類血腦屏障更近了一步，也表明AAV可以作為一個(gè)有效的系統(tǒng)性藥物遞送工具，可用于對(duì)抗膠質(zhì)瘤或者其他有需求的中樞神經(jīng)系統(tǒng)類疾病。